基石药业-B(02616)：RET抑制剂普吉华®(普拉替尼胶囊)转移至境内生产的药品上市注册申请获国家药监局药品审评中心受理

智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，RET抑制剂普吉华®(普拉替尼胶囊)转移至境内生产的药品上市注册申请已获中国国家药品监督管理局 (NMPA)药品审评中心受理。此前，基石药业另一款精准治疗药物泰吉华®(阿伐替尼片)转移至境内生产的药品上市注册申请已在 2023年6月获药审中心受理，目前正在审评中，预计2024年将实现国内供应。

基石药业首席执行官兼执行董事杨建新博士表示：“普吉华®与泰吉华®转移至境内生产的两项上市注册申请先后获得受理，对于基石药业具有重大的意义，意味着公司将有望在短期内实现上述两个产品的本地化生产，这不仅能够实现超过50%的药品生产成本降幅，还能增加产品供应的灵活性、更好地满足国内市场需求、惠及更多国内患者，并将进一步拓展普吉华®与泰吉华®在中国市场的竞争优势。最近，国家陆续推出了一系列地产化相关支持性政策，如简化申报资料、明确申报路径、优化申报流程等。NMPA在新出的优化程序征求意见稿中明确该类地产化申请适用优先审评审批程序。作为地产化药品的探索者，我们期待这些政策能够加速地产化药品的批准和上市进程，从而使基石药业能够迅速扩大普吉华®与泰吉华®的适应症范围。”

此次普吉华®地产化上市申请的提交，是基于基石药业与国外授权方(MAH)、合作伙伴及国内受托生产企业的紧密合作，在最短的时间内顺利实现了普拉替尼原料药(API)与制剂的本地化技术转移、工艺优化及商业化规模的工艺验证。本地化产品的生产工艺及质量要求均与进口产品具备一致性，并经过临床等效性研究证实了境内外产品间的人体生物等效性。在公司体系化建设层面，基于新法规持续收严的药品上市许可持有人制度以及持有B证的MAH企业监管，基石药业也已经根据国家最新的法律法规完成了符合MAH委托生产和药品生产质量管理规范(GMP)要求的质量管理体系的优化升级，进一步增强了药品的商业化生产能力。

普吉华®是中国NMPA首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC);于2022年3月成为中国NMPA首个获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌的选择性RET抑制剂;于2023年6月获中国NMPA批准用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。目前，普吉华®在美国和中国大陆均已获得一线和二线RET基因融合阳性非小细胞肺癌适应症的完全批准，同时覆盖RET变异甲状腺癌。

全球I/II期ARROW注册临床研究显示，普吉华®在晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌、RET融合甲状腺癌患者中具有强效和持久的抗肿瘤活性。总体安全性可控，未发现新的安全信号。并且普吉华®在包括胰腺癌、胆管癌在内的多种RET融合阳性实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性。这些研究结果曾多次发表在国际顶尖医学 期 刊 《 Lancet Oncology 》 、 《 Lancet Diabetes & Endocrinology 》 、 《 Nature Medicine》、《Annals of Oncology》和《Thyroid》等。

此外，国际知名内分泌和肿瘤学期刊《Endocrine-Related Cancer》于2024年2月发表了普吉华® 治疗RET突变甲状腺髓样癌中国患者的疗效和安全性结果，这是继2023年6月《Cancer》发表普吉华®治疗RET融合阳性NSCLC中国患者的疗效和安全性结果后，普吉华®中国患者数据再次获得国际学术界的认可。这也充分显示了普吉华®巨大的学术价值和临床意义。

普吉华®和泰吉华®由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司就普吉华®和泰吉华®在大中华地区(包括中国大陆、中国香港和中国台湾)的独家开发和商业化权利达成了独家合作和许可协议。2023年11月，基石药业宣布将普吉华®在中国大陆区域的独家商业化推广权授予上海艾力斯医药科技股份有限公司。