基因峰会实录|“狂人”贺建奎：我愿第一个让我的孩子接受基因编辑

2018年11月28日，第二届人类基因组编辑国际峰会在香港大学李兆基演讲厅举行。近期因制造免疫艾滋病基因编辑婴儿而陷入争议的南科大副教授贺建奎成为该次峰会的焦点人物。

智通财经APP注意到，贺建奎在做专题演讲时，首先就他的研究结果被“泄漏”道歉，但此举遭到现场人员打断。

此后贺建奎在演讲中称，CCR5基因的编辑有助于解决HIV防治问题。他表示，已经在老鼠身上做实验，发现敲掉了CCR5基因的老鼠的行为和普通老鼠没有区别。他还表示，为自己的研究课题感到自豪。

在随后的问答环节中，贺建奎表示如果是自己的孩子，自己愿意最先尝试基因编辑。

以下是智通财经APP整理的问答实录

问：你对其他胚胎做了什么？他们被植入了吗？

答：有七对夫妇，但目前临床试验已经暂停。

问：临床试验设计获得的反响如何？你从哪里获得批准？

答：我首先与几位科学家和一位医生讨论了CCR5是值得推荐。一旦我们获得了一些数据，我就会在2017年的冷泉港和伯克利基因编辑会议上展示。该会议中的其他一些人也是如此。

我收到了积极的反馈，也有一些批评，也有一些建设性的建议。我不仅与科学家交流，还与美国的顶级伦理学家，与斯坦福大学和哈佛大学进行交流。我还向来访的科学家展示了我的数据。当我开始进行知情人同意的临床试验时，我们起草了一份同意书，这同意书由美国教授审查。

问：有多少人审查了知情告知书并认为合适？

答：大约四个人。

问：在知情告知问题上，是一个人与病人交谈，还是你的团队直接参与了这个过程？

答：团队成员先与志愿者交谈了2个小时，然后1个月后，志愿者们来到深圳，我亲自带他们去了另一位教授并给了他们知情同意书。

问：你直接参与了吗？

答：我参与其中。另外，我给他们带来了关于脱靶的信息等等。

问：你是如何将这些夫妇招募到你的课题中的？它是通过个人关系完成的吗？

答：这是一个艾滋病毒/艾滋病志愿者小组。

问：首先，我没有看到这些女孩的医疗需求未得到满足。父亲是HIV阳性，母亲是HIV阴性。你已经进行了精子清洗，因此你已经可以产生未感染的胚胎，这些胚胎可能会导致未感染的婴儿。你能否描述一下未满足的医疗需求，特别是这些患者的医疗需求是什么？其次，你能否评论我们作为科学家，医生和独立社区的责任，为患者做出决定，而不是让他们自己做出决定？

答：第一个问题是CCR5是否是未满足的医疗需求。我实际上认为这不仅适用于这种情况，而且适用于数百万儿童。没有HIV疫苗的情况下他们需要这种保护。我个人经历过一些患有艾滋病患者，其中30％的村民被感染。为了防止病毒传播，他们甚至不得不把孩子送给亲戚抚养。对于些特殊案例，我感到自豪。我感到自豪。因为他们失去了对生活的希望，但有了这种保护，他给我一条信息，说他将努力工作、赚钱、照顾他的两个女儿和他的妻子。

问：在我们讨论第二个问题之前，你说没有其他植入。需要明确的是，作为临床试验的一部分，还有其他任何怀孕的基因组编辑吗？

答：还有另一个，另一个潜在的怀孕。

问：你说早期阶段？化学怀孕？

答：是的。

问：我有两个关于伦理的问题。回望过去，你能否谈谈你经历过的制度伦理进程。第二个，展望未来，你如何理解你对这些孩子的责任？你的最后一张幻灯片表示你对他们进行后续治疗，你未来的责任是什么？

答：你看的是你的朋友、亲戚可能有遗传病。而我看到的，是那些人需要帮助。有数百万家庭患有遗传性疾病或接触传染病。如果我们拥有技术并且能够用来救助患者。当我们谈论未来时，首先它是透明开放的，分享我积累到知识给社会和世界的知识了，下一步决定做什么取决于社会。

问：孩子实际情况怎么样？这不是一个抽象的问题。你如何理解对这些已经出生的婴儿的责任？你将来会发布露露和娜娜的身份吗？全世界都想，他们是否健康，这种方法是否有任何负面或积极的后果。你将如何处理这个问题？

答：公开披露艾滋病病毒阳性者的身份是违反中国法律的。其次，关于这对夫妇的情况，正在监控中。我认为数据应该是开放的，可供专家使用的。

问：当你开始这项试验时，你是如何说服这些父母的？你有没有告诉他们关于避免孩子感染艾滋病的替代方案？你是如何进行伦理审查的？这个过程是什么样的？有多少机构参与？

答：关于我们如何说服患者的问题。这些是志愿者，他们都有良好的教育背景。他们了解很多关于艾滋病毒药物和其他方法的信息，甚至一些最新的研究论文。他们通常在一个社交网络中获得最新的艾滋病治疗进展。志愿者知情同意，他们已经非常了解基因编辑技术以及潜在的影响和益处。

问：回到透明度的问题，你是否愿意在公共论坛上发布知情同意书和稿件，以便在biorxiv.org或公共网站上进行审核，以获得知情同意，以便社区可以详细知晓细节？

答：是的，实际上知情同意已在网站上。搜索我的名字，就能看到。

问：你是怎么向志愿者解释风险的？怎么证明他们能够理解风险？

答：在会议室里和夫妻俩见面，还有两名观察员。在签署知情同意书之前，已向这对夫妇提供了印刷版。

问：他们可以阅读并理解吗？

答：是的。他们受过良好的教育。我从第1页到第20页一行一行地逐段解释。他们有权在知情同意过程中提出任何问题。最后我给他们时间进行私人讨论，他们也可以选择将它带回家再做决定。

问：你的组员是否经过知情告知的相关培训？

答：我有两轮知情告知环节。第一轮是非正式的，来自我实验室的团队成员。只需两个小时与他们交谈。第二个更正式，和我一起。在我们起草知情同意书时，我阅读了NIH关于知情同意的指导原则。

问：来自媒体的提问，你能解释一下项目的资金来源吗？

答：开始是我自己承担费用，我在大学里已经做了一些前期研究，后面来到医院/诊所研究，一些成本是大学院系提供的。

问：那么没有来自行业或公司的资金？你的公司，没有参与这个项目吗？

答：我的公司既没有参与这个项目，也没有人员、场地或设备。

问：这些家庭是否支付了任何费用？

答：我们在知情告知书中说明，我们支付了所有医疗费用，他们不会因此而收到款项。

问：谁应该对这些患者负责？如何提供医疗服务？你如何评估他们的心理健康？接种疫苗和神经发育的结果如何？

答：知情告知书提供了有关定期验血和其他医疗程序的信息。

问：关于脱靶评估，你提到你做了单细胞全基因组测序。据我所知，没有可靠或成熟的技术进行单细胞全基因组测序。那你是怎么做到的？

答：首先，关于通过测序的脱靶。在植入之前，我们只能从胚细胞中活检3到5个细胞。由此，我们扩大单细胞。我们能够获得95％的单细胞基因组覆盖率，或80-85％的覆盖率，是当前最先进的技术。可能会缺少脱靶效应，但它不只是观察单个胚胎，我们有很多胚胎，而且他们中的很多人在一起我们可以知道有多少个脱靶发生。

问：你知道大众的感受，为什么还要去做？

我一直是科学界的一员，我在哈佛、伯克利、亚洲的一些研讨会上都探讨过有过反馈，也与一些美国专家，中国同行探讨过，所以我认为应当进行这个试验了。

问：两个孩子一个有了免疫能力一个没有，会不会得到重新的待遇，如果一个重新感染艾滋病，会得到不同对待吗？会改变她的人生轨迹，也会对家庭生活带来冲击，两个人是否会走上不同的人生道路？

答：我们的考虑应当去超越学术之外，要让孩子有自治，我们不打算使用任何工具来控制他们的未来，要让他们自然生长，允许他们有选择的自由，让他们自身的潜力得到发展追求自己的幸福。

问：现在大众的反应是你期待的吗？即使首先发表了论文，也可能引起争议。你有没有预料到这一点？

答：这是因为事情泄漏了。 我最初的想法是基于对美国、美国的调查和英国的道德声明、中国的研究，这些研究向我们发出信号，即大多数公众支持人类基因组编辑，包括预防艾滋病毒。

问：如果是你的孩子，你会做这个试验？

答：这是一个很好的问题，如果是我的孩子，且情况相同，我会最先尝试。