基石药业-B(02616)：中国药监局批准就选择性RET抑制剂开展I期临床试验

智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，2019年3月21日，中国国家药品监督管理局(NMPA)今日批准BLU667(CS3009)在中国开展一项I期临床试验。BLU-667(CS3009)是强效的选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines开发。

此次获批的试验为Blueprint Medicines正在进行的全球I期ARROW研究的中国部分，针对RET变异的非小细胞肺癌(NSCLC)、甲状腺髓样癌(MTC)和其他晚期实体瘤。试验目的包括总体缓解率、缓解持续时间、药代动力学、药效学和安全性。

2018年，基石药业通过与Blueprint Medicines达成合作，获得了包括BLU667(CS3009)在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权。

近日，BLU-667(CS3009)获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于需要系统治疗且没有其它可替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)的治疗。根据早期临床数据和注册部门反馈，Blueprint Medicines公布了2020年上半年向FDA提交BLU-667(CS3009)新药上市申请的计划。

BLU-667(CS3009)已在多个RET变异的瘤种中发现临床缓解的潜力，目前在全球尚无上市的选择性RET抑制剂。基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，如果此次ARROW试验中国部分获得的预期数据与全球数据一致，公司计划以此试验的全球和中国数据来支持中国的新药上市申请。

基石药业首席医学官杨建新博士表示，目前已发表数据表明，RET变异阳性非小细胞肺癌与甲状腺髓样癌患者可能从BLU-667(CS3009)的治疗中获益，在有RET 基因变异的人群中BLU-667(CS3009)的疗效可能要优于目前的标準治疗。公司会全力推进BLU-667(CS3009)在中国的临床研发，希望尽早将这一候选药物带给中国患者。

据了解，BLU-667(CS3009)是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。在临床前研究中，BLU-667(CS3009)针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。

此外，BLU-667(CS3009) 对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显着提高，其中，对RET有效性与VEGFR2相比有超过80倍的提高。通过抑制原发和继发突变，BLU667(CS3009)有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。