礼来(LLY.US)“不限癌种”RET抑制剂临床数据正式发表：客观缓解率超50%

智通财经APP获悉，8月27日，《新英格兰医学杂志》(NEJM)正式发表了礼来制药(LLY.US)RET激酶抑制剂selpercatinib(Retevmo)用于治疗非小细胞肺癌(NSCLC)和髓样甲状腺癌(MTC)的1/2期注册临床试验结果。Selpercatinib是首款获批治疗携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。

本次在NEJM上发表的是支持selpercatinib获批的1/2期注册临床试验结果。针对甲状腺癌的1/2期临床研究数据显示：在55名此前接受过治疗的RET突变髓样甲状腺癌患者中，客观缓解率为69%，一年无进展生存率达到了82%；在88名此前未接受治疗的RET突变髓样甲状腺癌患者中，客观缓解率为73%，一年无进展生存率为92%；在19名接受过治疗的RET融合甲状腺癌患者中，客观缓解率为79%，一年无进展生存率为64%。目前，研究团队已经启动国际3期试验，进一步评估selpercatinib作为RET突变甲状腺髓样癌的一线治疗效果。

针对非小细胞肺癌的1/2期试验共纳入了144例RET融合的晚期患者。研究显示，在未经治疗的患者中，85%达到部分缓解，10%疾病稳定，治疗6个月时，仍有90%的患者对疗法有持续响应。在既往接受过治疗的患者中：2%完全缓解，62%部分缓解，29%疾病稳定；中位持续缓解时间为17.5个月，在中位随访时间12个月时，有63%的患者仍然处于缓解状态；中位无进展生存期(PFS)为16.5个月。

Selpercatinib是礼来公司收购Loxo Oncology时获得的一款高度特异性、强力口服RET抑制剂，它不但可以抑制天然RET信号通路，还可以抑制可能出现的获得性抗性。该药曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和优先审评资格。

今年5月，selpercatinib获得美国FDA批准上市，治疗转移性RET融合阳性NSCLC成人患者，以及晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者，或者晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这也是首款获批用于携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。