李氏大药厂(00950)：首创血小板GPIbα受体对抗剂安菲博肽I期临床试验耐受性良好

智通财经APP讯，李氏大药厂(00950)公布，评估安菲博肽在体外、人体血液离体以及在健康人体受试者体内注射和输液后的抗血栓功效及安全性的I期临床试验已经完成，其主要研究结果已于2021年6月3日在《科学报告》上发表，文章标题为《靶向人血小板GPIbα的蛇毒源抗血栓剂安菲博肽的体外评估及I期随机临床试验*》发表在期刊中的资料显示，安菲博肽可能是一种靶向血小板GPIbα的安全和有效的抗血栓治疗剂。

血管损伤部位的血小板粘附和聚集是止血的关键，但也会促使血管血栓的形成，如冠状动脉或脑动脉粥样硬化，导致心脏病发作及中风，这是全球发病率和死亡率最高的疾病。血小板GPIbα与血管性血友病因子的相互作用对引发血小板粘附和血栓形成至关重要，尤其是在高剪切应力条件下。然而，目前尚未开发出针对GPIbα的药物以用于临床实践。安菲博肽是一种从尖吻腹蛇的蛇毒中提纯的GPIbα拮抗剂，目前正在通过表面等离子共振和电脑建模对其与GPIbα的相互作用进行表徵及评估。研究表明，安菲博肽干扰了VWF和凝血酶的结合，抑制了瑞斯托菌素/botrocetin及低剂量凝血酶诱导的人血小板聚集，并降低血栓体积以及流经胶原的血液的稳定性。

在一项单中心、随机、开放标签的I期临床试验中，94名健康志愿者接受了安菲博肽的静脉注射，注射方式为单剂推注，或推注后持续24小时恒速输注。安菲博肽抑制了VWF介导的血小板聚集，但没有明显改变出血时间或凝血功能。抑制作用在停药后8小时内消失。研究期间未检测到血小板减少或安菲博肽抗体，亦未观察到严重的不良事件或过敏反应。因此，安菲博肽在健康受试者中耐受性良好。此外，安菲博肽在体内表现出的药理作用所需的浓度较体外低千倍，这一现象值得进一步研究。

安菲博肽为集团发现和开发的新分子实体，是首创血小板GPIbα受体对抗剂，在健康测试人士中具有快速起效、有效及可逆的抗血栓作用，不会损害凝血功能或延长出血时间。安菲博肽获证实为有望治疗缺血性中风的候选药物，并在脑缺血/再灌注损伤的动物模型中表现出具保护作用。在2016年，安菲博肽获得美国食品药物监督管理局授予孤儿药资格，用于治疗血栓性血小板减少性紫癜。集团已就此药品在中国及澳洲取得专利，部分在美国及欧洲的专利申请仍在审理中。