北海康成-B(01228)罕见病新药适应症国内申报上市 并在中国台湾地区获批

智通财经APP获悉，10月9日，北海康成-B(01228)在研罕见病新药氯马昔巴特口服溶液迎来两项重要进展。一是向中国国家药监局药品审评中心(CDE)申报新适应症上市申请，并获得受理。二是在中国台湾地区获得批准上市，治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒。

据了解，根据与Mirum公司的协议，北海康成拥有氯马昔巴特口服溶液在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁(BA)、ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)在内的三种罕见肝病以及其他可选择的适应症。

此前，氯马昔巴特口服溶液已在中国大陆和香港地区、加拿大、美国、欧盟等地获批上市，用于治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒。此外，该药还获得FDA治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法认定，以及治疗ALGS、PFIC和BA的孤儿药物资格。

据公开资料显示，此次为氯马昔巴特口服溶液在中国递交的第二项上市申请。今年9月，氯马昔巴特口服溶液已被CDE纳入优先审评，用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的胆汁淤积瘙痒症。根据北海康成发布的2023年半年报，该公司预计于2023年下半年在中国大陆和台湾地区提交该产品用于治疗PFIC的新药申请。

此前，氯马昔巴特口服溶液已在治疗PFIC的3期MARCH研究中取得了积极顶线数据。该研究评估了候选药在广泛亚型PFIC患者的疗效，共有93例年龄介于1-17岁的患者入组。结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受了氯马昔巴特口服溶液治疗的所有PFIC亚型的患者，主要与次要终点均获得了高度的统计学意义上的改善。其中主要终点为与基线时相比瘙痒严重程度的改善，而次要终点则是与基线相比的血清胆汁酸水平。

另一方面，根据北海康成新闻稿指出，氯马昔巴特口服溶液已在中国台湾地区获批上市，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者胆汁淤积性瘙痒。

此次氯马昔巴特口服溶液的获批基于Mirum公司开展的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC研究显示，与安慰剂相比，氯马昔巴特口服溶液对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持该药用于小于12个月婴儿组的适应症。