博安生物(06955)创新药物BA1105和BA1301均获得FDA授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定

智通财经APP讯，博安生物(06955)发布公告，公司自主研发的两款靶向Claudin 18.2的在研创新药物BA1105和BA1301均获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation,ODD)。

孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。BA1105和BA1301此次获得FDA的孤儿药资格认定，将利于其后续在美国的研发、注册及商业化等方面获得相关政策支持。这亦将有助于降低其研发投入、并加快临床开发及上市进度。

BA1105是重组抗Claudin 18.2全人源IgG1型单克隆抗体，用于治疗Claudin 18.2阳性表达的晚期实体瘤，采用ADCC(抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用)增强技术具有更强药效潜力，目前在中国处于I期临床阶段。

已完成的非临床研究结果显示：在Claudin 18.2阳性表达的人胰腺癌和胃癌小鼠移植瘤模型中，BA1105单用或联合化疗药物均显示了较强的抗肿瘤活性;BA1105对Claudin 18.2不同表达水平的肿瘤细胞相比对照抗体均具有10倍以上更强的肿瘤杀伤活性，并对低表达肿瘤有效。

BA1301是公司首个进入临床阶段的抗体偶联药物(Antibody-Drug Conjugate,ADC)，目前在中国处于I期临床阶段。BA1301采用定点偶联技术，将小分子细胞毒素与靶向Claudin 18.2的单抗偶联，通过抗体的靶向性引导小分子毒素到达肿瘤部位，发挥杀伤肿瘤效果的同时，降低小分子毒素的毒副作用，提高治疗窗口。

已完成的非临床研究结果显示：BA1301具有优异的内化活性和旁杀效果;在Claudin 18.2表达的肿瘤细胞模型上展示了优异的抗肿瘤活性。它能显着抑制Claudin 18.2阳性表达人胰腺癌小鼠移植瘤的生长，中高剂量下可见小鼠肿瘤全部清除;BA1301的小分子毒素连接稳定，在人和食蟹猴血浆中小分子的脱落率≤0.05%，基本未见脱落，在动物体内具有良好的安全性和耐受性。

公告称，此次获得孤儿药资格认定，体现了FDA对BA1105和BA1301用于治疗胰腺癌潜力的认可，两个产品不仅有望在晚期一二线胰腺癌中相互补位，还都具有与公司纳武利尤单抗注射液BA1104联合增效的潜力，进一步提高临床开发确定性。公司将加快该两款在研产品的临床开发进度，并期待这些创新治疗方案尽快惠及全球患者。