亚盛医药-B(06855)第三代BCR-ABL抑制剂拟纳入突破性治疗品种

中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)最新公示，亚盛医药-B(06855)全资子公司顺健生物的1类新药耐克替尼片(HQP1351，又称奥瑞巴替尼)拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML)患者。HQP1351是亚盛医药开发的一种第三代BCR-ABL抑制剂，已在中国递交新药上市申请并被纳入优先审评，它还获得了FDA快速通道资格及孤儿药资格。

CML是一种罕见的恶性血液疾病。这种疾病一般分为3个阶段，慢性期、加速期和急变期，病程可持续几年，但到了急变期常常在半年内死亡。格列卫(伊马替尼)的诞生使这一疾病的治疗有了重大突破，但仍然有相当一部分患者面临耐药或不耐受问题。

BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。HQP1351正是瞄准这一临床急需和市场空缺的治疗领域。

根据亚盛医药早前发布的公告，HQP1351是中国首个三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，并有潜力成为耐药CML治疗的“best-in-class”药物。该产品对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，可用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。此前，HQP1351已于2020年6月在中国递交新药上市申请，这也是亚盛医药创立以来的第一个NDA。

根据亚盛医药2019年在美国血液学会(ASH)年会上公布的1期临床进展数据，HQP1351在TKI耐药的CML患者(包括携带T315I突变的患者)中具有良好的耐受性，并表现出显著且持久的抗肿瘤活性。87例慢性期CML患者的18个月无进展生存率为94%，在伴有T315I突变的患者中，主要细胞遗传学反应(MCyR)率达到了82%，完全细胞遗传学反应(CCyR)率高达78%。

2020年10月，HQP1351以符合附条件批准的药品被CDE纳入优先审评审批程序，拟用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药后并伴有T315I突变的慢性髓性白血病慢性期或加速期的成年患者。亚盛医药首席医学官翟一帆博士曾表示，HQP1351正式被纳入优先审评品种，意味着其审批速度有望加快，将加速改变对现有TKI药物治疗无效的CML患者尚无药可医的局面。

此次HQP1351拟纳入CDE突破性治疗品种，意味着该产品有望获得NMPA又一项特殊审评通道。希望该产品在临床研究和注册申报中进展顺利，早日为CML患者带来新的治疗选择。