基石药业-B(02616)：普拉替尼胶囊扩展适应症申请已获国家药监局受理并被纳入优先审评

智通财经APP讯，基石药业-B(02616)发布公告，选择性RET抑制剂普吉华®(普拉替尼胶囊)扩展适应症申请已获中国国家药品监督管理局(NMPA)受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排(RET)基因突变甲状腺髓样癌(MTC)，以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌。

2021年3月，NMPA批准普拉替尼以商品名普吉华®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET 基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。普吉华®是中国首个获批的选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司(NASDAQ: BPMC)开发。

基石药业首席医学官杨建新博士表示：我们很高兴看到普吉华®针对甲状腺癌的适应症获得 NMPA受理，这比原计划提前了6个月。在中国，RET变异的甲状腺癌尚无精准靶向药物，患者只能接受多靶点非选择性药物的治疗，疗效有限且安全性差。研究资料显示在RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌患者中，普吉华®表现出优异且持久的疗效以及良好的耐受性。我们感谢NMPA将该适应症申请纳入优先审评，期待普吉华®新适应症能够早日获批，惠及更多中国患者。

此次普吉华®扩展适应症的受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的NSCLC、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

2020年9月，欧洲医学肿瘤学会(ESMO)虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC患者的资料。截至2020年2月13日资料截止日的结果显示，在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普拉替尼具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中，客观缓解率(ORR)为60%(95% CI：46%，74%)，一例缓解待确认，中位持续缓解时间(DOR)尚未达到(95% CI：不可评估)。在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%(95%CI：49%，91%)，中位DOR尚未达到(95%CI：7个月，不可评估)。在 ARROW研究包括RET变异的438名肿瘤患者中，研究者报告的最常见的治疗相关不良事件 (≥15%)是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。

基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和授权合约，获得普吉华®在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区(大中华地区)的独家开发和商业化权利。