智通财经APP获悉,6月28日美股盘前,基因编译公司Intellia
Therapeutics(NTLA.US)大幅上涨,截止至20:20,该股涨53.9%,报136.71美元。此前,NTLA和再生元(REGN.US)公司联合宣布,在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%,在第28天TTR降低幅度最大可达96%。
报告中称,在1期临床试验中接受治疗的6名ATTR患者,其中3名接受剂量为0.1 mg/kg的NTLA-2001的治疗,另外3名接受剂量为0.3 mg/kg的NTLA-2001的治疗。在接受治疗第28天的检测显示,NTLA-2001能够剂量依赖性降低患者血清中的TTR水平。0.1 mg/kg剂量组TTR平均下降52%,0.3 mg/kg剂量组TTR平均下降87%。其中一名患者TTR水平下降96%。