和黄医药(00013)开始向美国FDA滚动提交呋喹替尼用于治疗难治性结直肠癌的新药上市申请

智通财经APP讯，和黄医药(00013)发布公告，该公司已开始向美国食品药品监督管理局(FDA)滚动提交呋喹替尼用于治疗难治性转移性结直肠癌的新药上市申请。呋喹替尼是一种高选择性、强效的口服血管内皮生长因子受体(VEGFR)-1、-2 及-3 抑制剂。和黄医药计划于 2023 年上半年完成新药上市申请提交，并随后向欧洲药品管理局(EMA)提交上市许可申请(MAA)以及向日本医药品和医疗器械局(PMDA)提交新药上市申请。

美国FDA于2020年6月授予呋喹替尼快速通道资格，开发用于治疗转移性结直肠癌患者，允许和黄医药以滚动提交的方式分批提交新药上市申请。在美国、欧洲、日本和澳洲开展的呋喹替尼联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于治疗难治性转移性结直肠癌患者的全球 III 期国际多中心临床试验(MRCT)FRESCO2 研究支持了该新药上市申请。

FRESCO-2 的研究结果已于近期的欧洲肿瘤内科学会(ESMO)2022 年年会上公布。该研究表明，与安慰剂相比，呋喹替尼疗法在主要终点总生存期(OS)和关键次要终点无进展生存期(PFS)均达到具有统计学意义和临床意义的显著延长。具体而言，461 名接受呋喹替尼治疗的患者的中位 OS 为 7.4 个月，而 230 名安慰剂组患者的中位 OS 为 4.8 个月(风险比 [“HR”] 0.66;95%置信区间 [“CI”] 0.55‒0.80; p<0.001)。接受呋喹替尼治疗的患者的中位PFS为3.7个月，而安慰剂组患者的则为1.8个月(HR 0.32;95% CI 0.27‒0.39; p<0.001)。呋喹替尼组的疾病控制率(DCR)为 55.5%，而安慰剂组的为 16.1%。呋喹替尼在 FRESCO2 研究中的安全性特征与既往研究中观察到的一致。接受呋喹替尼治疗的患者中，20.4%的患者发生了导致停药的治疗相关不良事件，而安慰剂组的则为 21.1%。

和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士表示：“我们正致力于下一步战略的执行，希望将呋喹替尼带向海外患者。结直肠癌是全球最常见的癌症之一，据估计美国每年有超过 5 万人因结直肠癌而失去生命。我们的美国新药上市申请包括了已取得成功的国际多中心临床试验 FRESCO-2 研究的结果，其研究设计经过了与 FDA、EMA 和 PMDA 的共同讨论。该研究显示，在所有患者群体中接受呋喹替尼治疗的患者均显示出具有意义的生存获益和抗肿瘤效果，与支持了呋喹替尼在中国获批用于治疗结直肠癌的关键 III 期 FRESCO 研究的结果一致。我们期待明年在欧洲和日本也提交新药上市申请。”

在中国，呋喹替尼以商品名爱优特®(ELUNATE®)上市，用于治疗既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗的转移性结直肠癌患者，包括既往接受过抗 VEGF 治疗和/或抗表皮生长因子受体(EGFR)治疗(RAS 野生型)的患者。其自 2020 年 1 月起获纳入中国国家医保药品目录。呋喹替尼在中国获批是基于 FRESCO 研究的成功结果。FRESCO 研究是一项呋喹替尼关键性 III 期注册研究，共计纳入 416 名中国结直肠癌患者。

和黄医药拥有呋喹替尼在中国以外区域的所有商业化权利。在中国，和黄医药与礼来公司合作推广爱优特®。