双循环驱动下的中国创新药突围：从红利匹配到新格局重构

近年来，我国创新药产业发展迅速，特别是在国内创新药企与海外药企的商务拓展（Business Development，BD）领域[1]。2018-2025年，中国创新药企BD交易数量从156笔上升到336笔，交易金额从90亿美元上升到1388亿美元，其中首付款金额[2]从7亿美元上升到75亿美元（图表1）。同时，中国创新药企的BD模式也发生了较大转变，逐渐转向以对外授权（License-out）为主[3]。2025年全球前十大医药交易中，7笔交易涉及中国创新药企[4]。中国在ADC、双多抗等前沿领域研发进度快于美国，细胞与基因治疗领域在研管线数量达到全球的1/3[5]。

图表1：中国创新药BD交易呈现跳跃式增长

注：仅纳入创新药和技术平台相关交易，排除中药、预防性疫苗、仿制药、改良型新药和生物类似药相关交易；交易金额仅统计公开披露的数据；中国交易数据统计时仅纳入内地数据，不包括港澳台数据；数据统计截至2025年12月底；中国以外交易指全球BD交易中不涉及中国创新药企的交易

资料来源：医药魔方. (2026). 《2025年中国创新药发展趋势》[6]，中金研究院

从单笔交易金额看，2018-2025年中国创新药企BD合作从0.6亿美元上升至4.1亿美元，大幅高于全球平均水平（图表1），这表明中国创新药企对外授权的管线资产质量、重要性以及跨国药企对中国创新药企及其管线的认可程度持续增加。然而，不容忽视的是，近期中国创新药BD交易的跳跃式增长在一定程度上也与国内融资环境有关。尽管自2018年以来的一系列改革大幅改善了国内医药产业的投融资环境，但创新药企的融资困难依然存在，特别是2022年之后，这也使得其不得不选择对外授权的模式快速获得资金以回补国内管线研发。

如何在双循环的背景下理解中国创新药的发展？未来中国创新医药将面临哪些挑战？这些问题不仅关系中国创新药以及医药产业自身发展，也关系着中国未来产业升级和经济高质量发展。

一、中国创新药的优异表现源于内外双循环的良性互动

（一）创新药产业的基本特质：长周期、高风险、高投入

创新药研发是长周期、高风险、高投入活动。以美国为例，药品从最初的靶点或作用机制到最终获批上市，需要经历药物发现、临床前试验、临床试验、上市审评等主要阶段，历时15-20年（图表2）。药物发现，即在通过基础科学研究发现的靶点或作用机制的基础上，研究者通过设计分子或者从5000-10000种化合物中，遴选出200-300种候选化合物。临床前试验，即候选化合物确定后，随即进行实验室和动物试验，主要进行安全性评价（毒性）和药物有效性的初步验证，候选分子数量缩减到5-10种。药物发现和临床前试验阶段存在一定的反复，需耗时6-8年左右。临床前试验结束后，研究者即可进行IND新药申请[7]，获批后可进行临床试验。临床试验主要分为三期[8]：Ⅰ期，主要目的是评估药物在人体上的安全性和耐受性；Ⅱ期，对药物的有效性进行初步评估，并进一步验证安全性；Ⅲ期，在大规模患者中确定药物疗效和安全性，需招募数百到数千名目标患者，进行多中心、双盲随机对照试验（RCT）。一般而言，临床试验Ⅱ期是临床试验风险最高的阶段，Ⅲ期是新药上市前投入最大，耗时最长的阶段。临床试验成功后，药企根据临床数据撰写报告，并向监管机构递交NDA新药上市申请[9]，监管部门审核批准后，即可进行上市销售。

创新药企不仅要承受研发过程的长周期和高风险，同时也需承担高昂的研发支出。根据Deloitte估算，2024年全球前20药企单个新药的平均研发成本达到22.3亿美元[10]，然而该估算值并未将研发失败药物的成本纳入。DiMasi等从美国10家大型药企随机选取了106种药物并详细调取了其研发支出成本，他们将研发失败药物的成本分摊到成功上市药物的研发成本结构中，结果显示，成功上市药品的平均研发总支出达到26亿美元（2013年）[11]。

图表2：药品研发周期长、风险高、投入大，研发速度是企业的生命线

注：横轴为时间，单位为年；以美国为例，中国、欧盟的药品研发、审批、上市环节和耗时情况与美国类似；这里仅展示小分子药物，生物药品与之类似；IND，Investigational New Drug，新药临床试验申请；NDA，New Drug Application，新药上市申请；ANDA，Abbreviated New Drug Application，简略新药申请

资料来源：N. Lakdawalla. (2018). Economics of the Pharmaceutical Industry.，中金研究院

药品研发周期长、风险大、成本高的特性使得单纯依靠市场机制难以提供充足的研发投入动机。因此，多数药品研发强国都设置了一定的专利保护机制，鼓励药企进行高风险、高投入的研发活动。以美国为例，在药企遴选出临床前试验药物后，药企即可进行美国专利申请，也可在美国以外的地区同时申请[12]。传统的专利保护期为20年，在药品最终获批上市后，药品仍有8-10年的市场独占权（图表2）。1984年，在考虑到药品研发周期不断延长，专利有效期逐渐缩短以及仿制药竞争积极性不足的情况下，美国政府通过了《药品价格竞争与专利期补偿法案》[13]，在原有20年专利期的基础上，增加了最长不超过5年的专利期补偿。这使得创新药企能够有相对充足的市场独占期以回收药品研发成本。

然而，即便有专利制度保护，新药上市后仍面临激烈的潜在竞争压力。一方面，由于专利保护带来的利润丰厚，同疾病治疗领域存在多家药企多个管线同时在研的情况，不断出现的新药可能会对专利期内药品的市场份额带来冲击。另一方面，《专利补偿法案》在给予新药专利期补偿的同时，也允许仿制药企在原研药专利到期前进行研发、等价性试验以及上市审评[14]。待到原研药专利到期后，仿制药即可上市与之竞争（图表2）。因此，对于创新药产业而言，研发速度和效率是药企利润的决定性因素。

尽管创新药研发周期长、风险大、成本高，但跨国药企仍需要源源不断的创新管线补充。从企业自身经营角度，首先，大型跨国药企的营收主要依赖重磅药物[15]，单款或少数几款重磅药物贡献企业大部分销售收入。2025年，帕博利珠单抗（Keytruda）全球销售总额为316.8亿美元，占默沙东全年总收入的48.7%[16]。跨国药企需要持续的创新管线阶梯式接续，寻找潜在重磅药物以维持收入。其次，跨国药企在资本市场的估值很大程度取决于创新管线的丰富程度与潜在重磅品种，缺乏处于临床试验中后期或申报上市阶段的资产，可能导致股价断崖式下降。2022年，辉瑞凭借新冠疫苗（Comirnaty）和抗病毒药物（Paxlovid）取得了1003亿美元的历史最高营收[17]，但2023年营收骤减至585亿美元[18]，2023-2025年辉瑞股价累计下跌超过50%[19]。艾伯维的修美乐在2023年专利到期后，2024年销售额下降到89.9亿美元（相比2022年下降122.4亿美元[20]），然而艾伯维提前布局了两款免疫新药接续（Skyrizi和Rinvoq），弥补了修美乐的销售下滑带来的总收入下降[21]。2022-2025年，艾伯维股价累计上升超过50%[22]。第三，药品研发领域技术迭代快，技术升级具有连续性，如果药企缺失某些管线或关键创新活动，缺乏相应数据积累和人才储备，可能会失去技术竞争优势。

（二）外循环：跨国药企对境外创新资产的需求持续增加

从外循环角度，中国创新药BD交易的跳跃增长，得益于近年来海外跨国药企对全球创新管线资产的需求扩张。海外市场尤其美国市场是全球创新药的主要消费市场。2024年，美国、欧洲和日本的药品消费占全球80%以上，其中美国市场占比超50%，而中国市场占比仅7.1%[23]。在创新药领域，消费市场更加集中在美国。2024年，全球2019-2023年上市新药的销售收入中，美国市场贡献占比超过2/3，而中国等22个药品市场新兴国家仅占2.2%[24]。美国市场不仅容量大，相比欧洲和日本，其对药品价格的管控也相对较少，创新药在美国上市能获得较高的价格。RAND的一项研究对比了2022年美国与其他33个OECD国家的药品价格，显示美国药品价格是其他国家的2.8倍，其中品牌原研药的价格是其他国家的4.2倍，即便扣除药企给保险公司的优惠和折扣后，美国市场的价格仍是其他国家的3.1倍[25]。因此大多数创新药选择在美国市场首发上市。

其次，近年来跨国药企面临研发效率下降以及专利悬崖的双重挑战。2020-2024年，创新药从专利申请到在美国获批上市的时间间隔中断了2016年以来持续下降的趋势，耗时中位数从2020年的10年左右上升2024年到14.4年（图表3）。这不仅意味着创新管线要晚4-5年才能获得商业化收入，同时也意味着有效的市场独占期缩短了4-5年。2024年仅有12款新药在首次专利申请后的10年内获批上市，远低于2020-2023年的平均值（21款）。同时，从临床试验到获批上市的综合成功率也从2015-2019年的9.3%下降2020-2024年至6.8%[26]。从专利申请到获批上市耗时增加主要源于临床试验患者招募难度上升、招募时间延长[27]。另一方面，2025-2030年期间，美欧诸多大型跨国药企的重磅药品将相继失去专利保护或市场独占权，收入面临滑坡风险。根据IQVIA的统计，2025-2029年跨国药企在全球10大发达市场因专利到期或市场独占权丢失的累计收入损失可能高达1560-2200亿美元[28]（图表4）。因此，跨国药企需要在短期内快速补充创新管线以保持其国际竞争力。

图表3：从专利申请到上市时间逐渐延长

注：申请专利时间为第一次申请专利或开始临床试验时间；上市时间是在美国上市时间

资料来源：IQVIA. (2025). Global Trends in R&D 2025, Page 48.

图表4：2025年后MNC收入下降风险较大

注：收入损失统计范围为主要跨国药企在10个发达市场的收入损失

资料来源：IQVIA. (2025). The Global Use of Medicines Outlook through 2029, Page 32.

（三）内循环：系统性改革激发人口禀赋优势，构建创新生态

尽管外循环提供了广阔的需求空间，但中国创新药产业也需要内循环的供给侧改革以激发国内的人口禀赋优势，构建包容性创新生态。首先，一系列的药品审评审批制度改革优化，带来监管效率的提升与对标国际，营造了医药行业创新创业的良好氛围。2015年，国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》[29]，优化了审评标准和流程，处理了大量积压的药品临床试验审批[30]，同时《意见》也提出试点药品上市许可持有人制度（Marketing Authorization Holder, MAH），使得药品研发与药品生产进行分离，降低了初创企业的建立成本。2017年，中国正式加入人用药品技术要求国际协调理事会[31]，药品审批标准逐渐与美、欧趋同。截至2026年5月，中国已实施ICH指导原则118项，实施比例94%，多项全球最新指南通过后数月内即完成落地[32]。2020年，新版《药品注册管理办法》出台[33]，增加了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评、特殊审评四个绿色通道，进一步缩短创新药审批上市时间。2025年中国全年批准上市1类创新药76种，其中26种（34.2%）通过优先审评审批程序，15种（19.7%）附条件批准上市[34]。监管效率提升吸引海外人才积极回国创业。据BCG统计，2016-2021年成立的生物医药公司的146位顶尖人才中（包括企业创始人、联合创始人、CEO、首席医学官等），近70%有海外教育或职业背景[35]。

其次，中国的工程师红利催生了以CXO[36]为代表的成熟的医药研发上游基建，大幅缩短了同类项目的临床前试验时间与成本。2003-2023年，中国高等院校理工科专业毕业生从87万增长到483万[37]。同期，医疗卫生类专业毕业生也从12.4万增长到125.3万[38]。中国的STEM（Science, Technology, Engineering, and Mathematics）人才不仅数量大，结构也很丰富，这为医药研发分工和协作提供了丰富的人力资源。此外，中国学生大量赴海外学习，特别是在生物医药领域，这对内外循环的知识传播发挥了重要作用。2024年在美国获得生物医药专业博士学位的留学生中，约1/3来自中国[39]。在美国获得博士学位的中国留学生意愿归国的比例从2000-2015年的不足10%逐渐上升到2020年后的20-25%[40]。

工程师红利激发了中国CXO体系的萌发，推动其发展和不断完善。中国的研发外包是中国切入全球医药研发价值链的重要开端。在2001年加入WTO的同期，中国第一批CXO企业成立，并从壁垒较低的化学合成等简单加工业务切入研发外包，逐渐与跨国药企建立信任关系。凭借国内人力资源和成本优势，中国的CXO企业在业务量快速扩张的同时，也逐步沿着研发外包供应链前后端延伸，形成了相对完善且高效的研发服务产业，从而大幅缩短研发周期、降低研发成本。目前，在药物分子发现、临床前开发中，中国耗时仅为美国的50-70%：从目标靶点到筛选出临床前候选药物，中国最佳实践用时仅6-9个月，而全球最佳实践用时约为20个月；从候选药物确定到完成临床前试验、提交IND申请，中国用时为9-12个月，全球为14-18个月[41]。

另一方面，中国庞大患者基数使得临床试验效率远高于欧美国家。由于人口基数庞大和老龄化进程较快，中国各类慢性疾病患者数量相对较多，加之优质医疗资源多集中于城市三甲医院，使得患者，特别是严重疾病患者大量集中在这些医院，从而在中国进行临床试验招募患者速度远高于全球其他地区。以代谢类疾病为例，中国临床试验中心平均每月招募16名患者，高于全球（1.8名），肿瘤、免疫类疾病中，中国招募患者速度是全球平均的1.5-2.5倍[42]。

完善的CXO体系与庞大患者基数构筑了中国的研发速度红利。在各个研发环节，中国的耗时和成本仅是美国的20-50%[43]。研发速度红利也使得中国创新药企的管线出海时大都完成了临床试验Ⅰ期和Ⅱ期，尤其是临床试验Ⅱ期，其概念验证是风险和成本相对较高的阶段，也是最能提升管线价值的阶段，这与早期韩国BioTech出海管线集中在仅完成了临床试验Ⅰ期的情况存在差异[44]。

再次、国家医保改革拓宽了创新药的国内有效市场，激发创新药企业进入，培育了早期创新。从2016年以来，国家基本医保目录由之前的不定期调整逐步改革为每年动态调整，并连续开展医保目录药品谈判，这为创新药进入医保目录提供了渠道[45]。与此同时，国家医保局成立后，逐步建立基本医保待遇清单制度，将各省的医保目录进行统一[46]，缩减了各省医保的补充目录，统一了全国市场。从2018年到2025年，累计有949种药品新进入医保目录，其中协议期内谈判药品数量从36种上升到406种[47]，占当年实施的医保目录药品数量的比重从1.4%上升到13.9%[48]。2025年版医保目录中，有50种一类创新药进入目录[49]。尽管通过谈判进入医保目录后，创新药的医保支付价格相比进入前下降50-80%，但由于消费者的实际承担费用下降，销售量平均增长350%，部分癌症药物销量增长近900%[50]。基本医疗保险的纳入为创新药打开了新的支付空间，2018-2025年医保谈判药品协议期内销售额超过7000亿元，其中基本医保支出超过4800亿元[51]。创新支付市场的扩容也吸引很多中小创新药企进入市场。

国家医保开展的集中带量采购等战略性购买在某种程度上也倒逼药企向创新药领域转型。以美国为例，在上世纪80年代末，管理式医疗开始介入美国医药领域，Medco、DPS等药品福利管理公司（PBM）相继通过目录管理等手段，要求药企向其提供大幅折扣以换取更高的市场份额，部分仿制药的折扣价格比零售价低80-90%。此时制药商们已无法获得足以收回仿制药研发成本的药价，但其仍可以对尚无疗效对等药的新药收取高价，从而将其研发重点从仿制药转向更具突破性的创新药[52]。

同时，商业健康险也逐步参与对创新药械的支付中。2019年起，各地区相继发展的城市定制型商业医疗保险（惠民保）已经通过特药目录的形式将多种创新药械纳入；2025年，国家医保局制定首个商保创新药目录，将19种创新程度高、临床价值大、患者获益明显但超过基本医保保障的药品纳入，其中包含1类新药9种[53]。然而，商业健康险对创新药械的支出仍处于初步阶段，支付能力相对有限。根据中再寿险估算，2025年创新药械市场销售规模达1950亿元，其中基本医保支出905亿元，商业健康险的支付仅为152亿元[54]。

最后，2018-2022年期间资本市场逐步改革完善，为创新药企早期风险融资退出建立稳定渠道，促进投融资生态发展。2018年，香港联交所推出《主板上市规则》第18A章，为未盈利的生物科技企业上市降低了财务门槛，信达、君实等BioTech企业成功上市并获得融资。2019年，科创板第五套标准发布，允许处于研发阶段、尚未形成收入的生物医药企业上市，上市门槛从财务指标转向技术指标。资本市场一系列的改革一方面为创新药企业拓展了融资渠道，为开展临床试验三期、建立符合GMP标准的生产线以及产品商业化提供了资金支持，同时也为企业后续融资，包括定向增发、公司债、科创债等降低了融资成本。另一方面，上市渠道的疏通也在一定程度上纾解企业创立初期的融资困难，VC/PE资金有了较为明确的退出渠道。港股和科创板吸引了大多数国内上市药企，2019-2024年133家国内创新药企IPO上市，其中在港股和A股科创板上市104家（港股54家、科创板50家）[55]。VC/PE市场活跃度也相应增加，2019-2024年，中国创新药融资事件年均537笔，较2015-2018年大幅增加（年均232笔）；年均融资额也从25.4亿美元上升到85.9亿美元[56]。

然而，自2022年后，国内创新药企IPO上市数量出现一定下滑。特别地，在A股科创板IPO上市的创新药企从2020最高峰19家骤减到2024年0家；同期，在港股上市的创新药企数量与2018年较为一致，每年在5-10家左右[57]。

（四）内外循环互动：建立信任，推动研发数量和质量双提升

尽管外循环和内循环在需求和供给层面存在结构性匹配，但二者的有效互动仍需要构建信任的桥梁。多重因素使得中国国内的创新药企与海外跨国企业迅速建立起信任桥梁。首先，多数国内创新药企的中高管理层曾在海外跨国药企工作，其回国后仍与原先MNCs保持联系，这种隐性链接降低了双方的信任障碍。其次，国内CXO在建立和成长过程中，其运营体系逐渐与国际标准对接，并通过承接跨国药企的研发和生产任务，逐步获得了跨国药企的认可。这些CXO企业在服务跨国药企的同时，也服务国内的创新药企，执行标准和数据透明度在CXO内部存在外溢效应，加之CXO体系本身也是一种质量信号（声誉机制），这些都使得跨国药企对国内资产的信任程度增加。再次，CXO能够帮助跨国药企积极发现国内优质管线。通过服务国内企业，CXO企业建立了覆盖面较广的服务网络，能够在早期发展具有突破性、创新性、潜在价值的管线，并帮助跨国企业遴选适宜的交易资产，将分散的信息集中，降低了企业交易成本。

图表5：中国药企开展临床试验管线的数量和质量双提升

注：左图仅统计当年启动临床试验Ⅰ-Ⅲ的药品种数，按启动试验药企总部所在国家和地区划分，数据截至2026年1月；右图中，根据新靶点或新作用机制的药物是否在全球范围内的研发状态，分为首创药物或快速跟随药物，与已获批药物具有相同靶点和相似作用机制的药物被视为普通模仿

资料来源：IQVIA. (2026). Global R&D trend 2026，Chen et al. (2024)[58].，中金研究院

信任桥梁的建立推动着内外循环有效互动，中国逐渐成为全球药品研发的重要参与者，在研管线数量和质量均呈现提升。2024年，由中国药企启动的临床试验的数量达到1669种，占全球新增临床试验的比重从2009年的1%上升到30%，超过日本和欧洲，仅次于美国（图表5），其中16.7%的试验在海外临床试验中心进行[59]；同期，全球19%的医药研发企业总部设在中国[60]。不仅临床试验管线数量大幅增长，中国药企开展临床试验管线的质量也相应提高。2021-2024年，中国药企在研管线数量从2251种增长到4391种（增长95%），其中首创药物和快速跟随药物分别从418种和473种，增加到836种和1053种；首创药物和快速跟随管线占比从39.6%上升到43%（图表5）。

从医药专利角度看，中国药企创新能力大幅攀升，海外授权数量快速增加。2024年中国申请者获得1490项由美国专利与商标局（USPTO）授予的医药专利授权 ，仅次于美国（20788项）和日本（1905项），2015-2024年，中国在USPTO获得的医药专利数量排名从第15位上升到第三位（图表6）。从专利授权质量看，中国获得的海外医药专利授权[61]也快速增长。2020-2024年，中国海外医药专利授权数从22个增长到4639个，年均增速25%，高于本土医药专利授权增速（16%），超过80%的海外专利落地于美国、日本、欧洲等发达国家（图表6）。

图表6：中国获得医药专利的数量和质量提升

注：1）医药专利包括WIPO分类中的medical technology, biotechnology, pharmaceuticals技术分类下的专利；2）2024年中国申请者：海外医药专利/（中国医药专利 + 海外医药专利）=8%

资料来源：WIPO，中金研究院

二、双循环下创新药产业的新挑战

（一）人工智能技术加速渗透至医药研发全链条

在医药研发链中，尽管还处于概念验证、规模化落地的早期阶段，AI已经能够辅助一些研发工作任务，并展现出加速渗透的潜力和趋势。在药物分子发现环节，AI已经能够辅助进行药物分子设计、蛋白质序列预测等工作；在临床前开发环节，AI能够帮助建立模型，对药物分子的ADMET性质进行初步预测；在临床试验环节，AI可以帮助优化试验设计以及试验结果的临床数据分析；在申请上市环节，AI可以帮助分析数据、撰写文书材料等（图表7）。

AI应用于医药研发环节、提升研发效率已展现出相当潜力。IQVIA分析了2020-2025年期间规模可比的创新药企中（Emerging Biopharma Company, EBP），使用AI赋能的管线项目与未使用AI管线项目在临床试验中的表现[62]，分析结果显示，前者在临床试验Ⅰ期的成功率高于后者25个百分点左右，而临床Ⅱ期试验的成功率未有显著差异[63]，这表明AI提升临床试验Ⅰ期的成功率并非简单将原本应该在临床试验Ⅰ期淘汰的管线挤入临床试验Ⅱ期（否则这些管线将在临床试验Ⅱ期被淘汰，导致Ⅱ期成功率下降），而是对临床试验的药物分析进行合理筛选和设计，从而提高了后续临床试验成功率。随着AI在研发领域应用潜力逐步得到验证，其效率优势加速了技术扩散趋势。2026年以来，跨国药企与AI龙头之间合作持续加速，礼来与英伟达、默沙东与谷歌、诺和诺德与OpenAI、BMS与Anthropic相继达成战略合作协议[64]。我们预计，未来AI还将沿着研发产业链朝着前后两端双向加速渗透。

图表7：人工智能技术沿着药品研发链横向和纵向加速渗透

注：AIDD, AI-driven Drug Discovery; ADMET, Absorption, Distribution, Metabolism, Excretion, Toxicity；深色区域为目前AI技术渗透普及相对较高的领域、浅色区域为相对较低的领域

资料来源：BCG. (2026). 《效率之后，中国医药创新的价值攀登》

短期内，AI对中国医药产业双循环的影响可能更多体现为增强作用。中国目前在医药研发链的优势主要集中在药物分子发现、临床前开发以及临床试验阶段，在新靶点或新作用机制发现方面相对薄弱。短期看，AI对中国的“工程师红利”存在一定的增强作用，一方面AI可以通过其大数据筛选和分析能力，从海量文献、病历信息、医疗系统信息等非结构化数据中高效提取知识，特别是新的靶点或作用机制。实际上，人类约20000个蛋白编码基因中，约4500个被认为是可成药的（Druggable），但截至2025年底全球已获批上市的药物仅作用于716个靶点，占可成药靶点空间的很小部分[65]。目前，AI技术在药物靶点发现和评估环节中都有尝试性应用。2022年，Insilico公司的科学家团队整合了多模态数据，识别出28个候选靶点（17个高置信度+11个新型），并通过果蝇试验验证了8个此前从未被报道的靶点[66]。AI技术将靶点发现时间从传统的数年缩短至数月。此外，AI技术也能加速已知靶点新适应症的开发。2022年，Insilico利用其AI平台，将已知靶点TNIK作为特发性肺纤维化（IPF）的潜在靶点去开发，并设计了新分子，从靶点开发到临床前候选药物确定，仅用时18个月[67]。需要提示的是，尽管目前AI在靶点发现、药物发现过程中表现出较高的效率，但其有效性仍有待观察。目前AI辅助研发的药物大都处于临床前或临床试验阶段，暂未获批上市。

另一方面，AI技术可以帮助研发者在临床前和临床试验中，更接近实时地、标准化方式记录和处理研发过程中的各类数据，并实时反馈试验进展，帮助试验组织者及时调整试验安排，提高试验效率。在临床前阶段，自驱动实验室已经能实现数据采集-标准化-分析-决策的闭环；在临床阶段，NLP和机器学习可以从非结构化文本中提取信息，识别不良事件，协调不同来源的数据。同时，在配套的模型验证和有效治理的前提下，AI也有潜力通过标准化、可追溯的数据记录提升透明度和可信度。2026年1月，美国FDA和欧盟EMA联合发布了《药物研发中良好AI实践指导原则》，要求AI在应用药物研发过程中，数据来源、处理和分析需以详细的、可追溯的、可验证的方式记录[68]。

然而，从中长期看，AI对传统的“工程师红利”可能存在一定的替代效应。传统药物分子发现需要反复试验，以遴选出合适的临床前试验分子，然而这种模式在新兴的生物制药领域可能效率较低。随着AI在生命科学中的应用加深，特别是在蛋白质解构和结构预测方面的成熟，其预测蛋白质结构的速度和准确度将大幅提升，研究人员对其结果的可信度也将大幅提升。这将重塑医药研发模式，促使人力资源在不同的研发环节重新分配，将部分任务让渡给AI，让研发者从重复低效的研发环节中解放，更专注于高层次、高效率的研发环节，实现生产力的提升，这可能在一定程度上减少对工程师的需求。

（二）地缘紧张可能在中长期重塑医药双循环格局

中国创新药的发展很大程度上得益于内外循环的双向互动，但地缘紧张风险也可能对现有模式带来冲击。早在2022年的全球新兴技术峰会上，美国拜登政府时期国家安全顾问沙利文在讲话中明确将计算机相关技术、生物技术和生物制造、清洁能源技术作为美国未来10年最为重要的战略制高点[69]。2025年4月，美国新兴生物技术国家安全委员会发布报告[70]，认为中国已将生物技术提升作为国家战略优先事项，并正在迅速缩小与美国的差距，只有三年的“窗口期”；中国在全球生物技术市场和生产供应链中占据了重要位置，美国企业对其依赖程度增加，可能造成国家安全风险。2025年12月，该机构再次发布报告[71]，指出“三年窗口期”正在缩短，如果目前趋势延续下去，到2040年中国研发的药物将占FDA批准新药的35%。2026年4月沙利文在外交事务期刊（Foreign Affairs）发文[72]，指出美国在科技竞争中的战略框架需要根本性重构，特别指出制药CRO体系向中国外包是美国需要逆转的战略失误之一。

美国对中国生物医药产业的限制性举措，可分为供应链体系、数据安全、资本投资等三个主要维度。

这些限制性举措短期内可能更多为一种情绪扰动，法案最终是否落地以及具体内容仍有待观察。首先，从议员提案，到最终落地成法，这期间需要经历漫长的程序和多方博弈。以《生物安全法案》为例，从2023年提出到2025年部分生效，期间多次在参众两院之间反复修改。同时，最终落地成文的法案也与最早版本存在一定差别。其次，美国医药市场也由多方利益派系相互制衡，最终法案的内容需符合多方利益。跨国药企短期内受益于中国低成本、高效率的研发优势，且通过医药双循环弥补了其竞争短板，因此更青睐与中国合作；美国国内创新药企则因中国创新药BD交易带来激烈竞争环境，压缩了其成长空间，相对反对跨国药企与中国合作；美国国内资本更侧重谁更能带来收益，更倾向于激烈的竞争，相对较为中立。对美国政府而言，中国创新药BD交易能够一定程度上丰富美国国内各个疾病治疗领域可选药品种类，增加美国国内医药市场的竞争，从而降低药品价格，减轻联邦政府财政压力（Medicare和Medicaid分别是美国药品市场前两大单一支付方，其同时也是美国联邦政府第二和第四位财政支出项目[73]）。再次，即便最后法案落地，也存在一定的缓冲期，企业有时间进行调整对冲影响。

尽管未来政策的具体内容仍存在不确定性，但政策方向是清晰的，我们预计地缘紧张对中国创新药双循环的冲击和影响或将长期存在，因此中国创新药产业双循环需要升级现有模式。一方面，中国创新药企更需要加强自身研发速度优势和研发质量。目前，中美之间创新药双循环更多是产业逻辑占主导，跨国药企因研发效率下降和专利悬崖迫切需要管线，特别是潜在重磅管线补充，而中国国内创新产业的研发速度优势和多样性填补了这一需求。然而随着AI技术的渗透，美国药企的研发效率可能会随之提升，缩小与中国企业的差距，内外循环互动的产业逻辑可能减弱。因此，中国创新药行业需要积极融合AI技术，将传统工程师红利与AI技术结合，巩固自身的研发效率优势。同时，政府和监管部门也需出台相关的政策，鼓励AI融合。通过研发效率和质量不断提升，巩固双循环的产业逻辑。另一方面，中国创新药企和CXO体系需要提前做好筹划，拓展合作伙伴和模式。中国创新药企可能将加速出海，积极布局海外生产线和临床研究中心；丰富BD合作伙伴，增强与欧洲跨国药企合作，以对冲不利政策的影响。国内创新药企也可拓展BD交易模式，从传统的对外授权模式也逐步升级到Co-Co、New-Co[74]等新兴合作模式，与跨国药企深度合作绑定。

（三）基础研究薄弱，靶点布局集中

相比美国，中国的创新资源主要集中在确定性更高的方向。根据BCG统计，中国80%的临床试验集中在全球前80个热门靶点，而美国80%的临床试验集中在前109个热门靶点[75]。在细分领域，靶点集中现象更为严重，以CART为例，中国前20个热门靶点占据了80%的管线，而除中国外的其他国家和地区中，前20个热门靶点仅占据了63%的管线（图表8）。

靶点集中的现象主要源于中国在生物医药领域的源头创新不足。中国在药物研发领域更多是工程师逻辑，呈现“已知靶点+新模态”的研发范式，缺乏“科学家式”的源头靶点创新。2023-2025年，中国学者在CNS顶刊上发表的关于靶点和标志物的论文数量从2017-2019年7篇增长到28篇，但仍不及同期美国学者的1/3（图表9）。同时，为了降低研发成本、缩短研发周期，企业也愿意将资源投入到相对成熟的研究方向上，这也是造成靶点集中的重要原因。此外，在目前的双循环模式中，中国药企的管线研发方向主要受跨国药企的需求影响，因此主要针对欧美发达市场人群的疾病负担和临床未满足需求，未能很好针对国内患者的临床需求。以细胞疗法研发为例，尽管在中国实体瘤占所有癌症病例的90%以上，疾病负担严重，但2021-2023年期间，仍有超过38%的临床试验聚焦于针对血液恶性肿瘤的CD19和BCMA靶点[76]。

图表8：中国在研管线更集中于热门靶点

资料来源：医药魔方. (2025). 《下一代创新药全球研发趋势分析》[77]，中金研究院

图表9：中国的源头创新与美国存在差距

资料来源：BCG. (2026). 《效率之后，中国医药创新的价值攀登》，中金研究院

（四）外循环对内循环的反哺仍有待提升

尽管自2025年以来，中国药企对外授权交易单笔金额和总金额持续突破历史新高，但是这种高潮能否带动国内医药产业整体升级，实现外循环反哺内循环仍有待观察。外循环反哺内循环主要有三种阶段模式：资金回流、标准提升和管理升级。首先，通过对外授权交易中的首付款、以及后续的里程碑付款，创新药企可以较快地回收研发成本，并且能够有资源快速布局新的前沿靶点开发，增强竞争力。这种持续接力式的创新模式在提升整体研发水平的同时，能够使国内患者的药品可及性增加。此外，对外授权交易的达成也是一种市场信号，表明其管线具备较高的临床价值和商业价值，从而提高企业或类似企业的估值，促进更多的早期资金流入。其次，为了使得自己的管线能够更好地被跨国药企认可，国内药企在研发阶段将更加遵循FDA和EMA关于药品研发和临床试验的相关标准和监管要求，提升数据质量和透明度，从而通过管线间的外溢使得整体国内研发和生产（包括仿制药）的国际化、标准化、规范化程度提升，反过来也可促进国内监管科学和监管能力的提升和进步。第三，通过授权交易缓解资金的短期压力后，国内创新药企也有动力沿着医药研发价值链攀登，通过Co-Co、New-Co等新模式出海。这种新的模式增强了国内药企对跨国经营和管理的要求，从而激发整个行业对各类国际化的专业人才的需求，包括律师、财会、销售等，带动和激发国内相应的就业和人才供给。

目前，中国创新药产业外循环反哺仍主要集中在资金回流阶段。一些创新药企做研发的动力就是为了对外授权，这种模式短期内可能能够获得较为丰厚的利润回报，但从长期角度，企业丧失了核心管线后期商业化的主要权益，自身也很难沉淀出强大的商业化能力，不利于国内创新药产业沿着价值链进行升级，也难培育出中国自己的大型跨国药企。同时，这种模式也容易受到AI技术以及地缘紧张的冲击。对外授权不应是也绝不是中国企业出海的最终形态。

中国创新药企BD交易以对外授权为主，主要源于两方面：首先，国内支付市场空间相对有限，商业健康险等补充医疗保险发展尚不成熟。相比经济发展水平和老龄化程度相似的国家，中国的卫生费用占GDP比重偏低。在卫生费用结构中，社会保险占比相对偏低，家庭和个人支出占比却相对较高[78]，政府对医疗卫生投入不足，导致基本医疗保险长期保持收支紧平衡，控费压力持续增加。国内支付空间不足导致创新药企更加依赖海外市场，可能使得中国创新药产业长期被锁定在低价值链环节。

其次，国内创新药企面临较高的融资困难。在2026年初一系列科技企业调研中，不少药企的CEO和CFO反映融资成本高、融资渠道窄仍是企业发展面临的重要制约。融资约束使得国内创新药企不得不通过对外授权换取后续研发资金，在这过程中，一些企业可能被迫将有较高潜在商业价值的管线低价出售给跨国药企。此外，由于对外授权的管线大都处于临床中前期阶段，缺乏定价参考标准，加之国内相对较低的药品价格水平也可能导致对外授权谈判价格偏低。融资约束也可能导致企业在升级BD模式（Co-Co、New-Co）、将人工智能技术融合到研发环节方面存在困难。融资困难也可能导致国内创新药企更加依赖对外授权，造成内循环过度竞争。在靶点扎堆的情况下，创新药企可能会为了达成授权交易，不得不压低自己的保留价格，进一步压缩国内产业在整体价值链上的份额。过度竞争也容易造成管线重复建设和资源浪费。

需要指出的是，现阶段BD交易以对外授权为主是创新药企在融资受限、国内支付市场发展不完善、耐心资本不足等约束下过渡时期的次优选择。如受地缘风险影响，创新药企的BD交易因此受限，可能会堵塞国内创新药企的资金渠道，扼杀创新药初创企业，阻碍中国创新产业发展。未来创新药双循环想要实现外循环反哺，政府更需做好内功，通过系统性政策建立包容性资本市场，发展多元化国内支付体系，支持创新药双循环升级。

三、思考与启示

（一）增加基础科学投入，加强学术国际交流

2001年以来，中国在研发领域的总投入持续快速增加。2001-2024年，中国R&D支出占GDP比重从0.9%上升到2.7%（图表10）。然而，中国的研发投入主要集中在研发应用领域，基础研究相对薄弱。中国的基础研究投入占研发总投入的比重长期保持在5%左右，从2019年开始缓慢上升，2024年达到6.9%；相反，2001-2020年美国基础研究投入比重长期保持在15%以上的高位，仅2021年后缓慢下降到14.4%，仍高于中国。基础研究领域投入不足可能长期影响中国在创新药领域的未来发展，导致相关医学基础研究的能力和水平偏低，进而造成新靶点供给不足，后端管线开发出现靶点扎堆的现象。

除基础研究投入相对不足外，中国在基础研究领域与国外的合作也呈现一定的下降趋势。本文根据Nature Index指数[79]，计算了中国、美国、印度三国在研究领域与其他国家合作的情况，如图表11所示，从2018年开始，中国的对外合作研究指数呈现逐步下降趋势，在新冠疫情开始后呈现加速下降趋势。从合作对象看，中国研究对外合作的伙伴相对集中，与欧洲国家合作相对有限。2025年，全球有120个国家其研究的第一合作伙伴是美国，而第一合作伙伴是中国的国家和地区仅有21个[80]。在欧洲地区，第一合作伙伴是中国或美国的国家和地区数量分别为3个和34个[81]。

图表10：中美基础研究投入仍存差距

资料来源：OECD，中金研究院

图表11：中国研究的外部合作自2018年下降

注：图中仅统计各国前10的合作国家或地区，指数计算方法为某国与其前10学术论文合作伙伴中，本国总得分值之和除以该国本年度所有分值

资料来源：Nature Index，中金研究院

（二）鼓励多元支付发展，构建创新支付生态

尽管基本医保改革为创新药提供了早期发展空间，但国内支付市场的进一步扩容仍需依靠多元支付体系的发展。一方面，基本医保“保基本”的属性与创新药高成本之间存在天然矛盾。基本医保覆盖全民，其定位于满足居民的基本医疗需求，提供基本保障。而创新药的上市价格大都比较高昂，且不少创新药的适应症人群相对少数，与基本医疗定位存在一定差异。尽管已经有不少药物进入基本医保目录，但基本医保自身的支出压力使得其难以覆盖所有的创新药。此外，在现有的筹资框架下，未来医保筹资总额增长相对有限，对创新药支付存在扩容天花板。另一方面，商业保险与创新药存在较高的契合度。与美国的商业保险发挥替代作用不同，中国的商业保险更多是补充型，即在基本医保范围之外的费用、项目、网络进行补充。美国基于Medigap补充型商业健康险的研究发现，这类补充型的商业保险更容易发生正向选择的现象，即那些收入水平越高、自身实际健康风险更小的消费者，更愿意选择购买商业保险[82]。

鼓励多元支付发展，重要的着力点是发展商业健康险。首先，政府可以鼓励商业健康险从传统的费用补充逐渐走向范围和网络覆盖。传统的费用补充型保险一方面会进一步降低基本医保范围内医疗服务的患者自付价格，可能导致服务过度使用的道德风险，造成医疗资源和公共资金的浪费；另一方面也较难满足消费者对医保覆盖范围外服务和网络的多样化医疗需求。商业健康险可以着重发展覆盖门诊、特药、慢病等服务的医疗险以及长期医疗险等产品，同时探索管理式医疗在中国的落地实践。大型健康险公司可以通过自建网络的形式，中小型健康险公司可以通过积极与现有医疗体系合作的形式。政府可以通过提供医保医疗数据资源、鼓励公立机构与商保合作等形式，鼓励商业健康险发展。

其次，政府可以鼓励惠民保等城市定制型商业保险发展。2020年前后出现的惠民保是商业健康保险领域的重大创新，截至2023年底全国280多款惠民保产品已覆盖近3亿人[83]，为大部分中端客户提供了商保选择。特药保障是惠民保产品的重点，2025年全国平均每款惠民保覆盖41种特药[84]。尽管惠民保发展如火如荼，但由于是自行试点，不同城市地区的产品中，政府和商保公司合作的边界存在一定差异。高质量发展惠民保，政府需不断完善其发展的政策空间，厘清政商边界，让市场和政府各司其职，最大限度减轻相互干预。惠民保的出现不仅为广大中端消费者满足了保险需求，教育民众对商业健康险产品的认知，同时也增强了商业保险市场的竞争度，引导产品降价或提升产品性价比[85]，有利于整体市场的扩容。

（三）重视国内并购交易，提升产业国际竞争力

2018年后，港股和A股科创板相关的制度改革已大幅拓宽了生物医药企业IPO上市通道，但自2022年后A股科创板上市政策相对收紧，A股科创板新上市的生物医药企业数量锐减，这也促成了2024年以来国内创新药企BD交易上涨。

完善国内投融资生态，一方面要持续完善A股科创板上市制度。另一方面，还需要不断丰富投融资工具，发展并购市场。发展国内并购市场有助于丰富早期投资退出渠道，激励资金进入。实际上，IPO退出渠道相对较为后期，其要求企业具备相对完整的叙事，包括较为成熟的管线、较强的商业化预期等，这使得早期股权投资和IPO退出之间存在较长时间间隔。相比而言，并购交易可以发生在企业成长的任何阶段。

除丰富融资渠道外，发展并购市场有助于国内产业整合，增强国际竞争力。通过并购交易，一方面可以整合国内市场，使得收购企业进行管线补充，发挥规模经济和范围经济，另一方面可以优化整个行业的研发资源配置，减少出现重复建设、靶点扎堆、过度竞争的现象。目前，我国创新药产业研发集中度还相对比较分散，2025年日本、德国、英国、美国等国管线规模排名前10的公司（按总部所在国家划分）在研管线总数占所有在研管线比重（C10）分别为39.9%、18.2%、17.5%、14.6%；而同期中国为11.2%[86]。

然而，过去一段时间，创新药产业国内并购交易发展相对缓慢。据BCG统计，2021-2025年期间，中美两国创新药企业在IPO，对外授权中的交易规模和体量已较为接近，但在并购交易中，中美两国仍存在较大差异[87]。国内医药行业并购交易发展曾受到多重因素制约，一方面并购融资工具长期受限，并购贷款政策与医药研发长周期、高支出、管线高估值不匹配。例如，2015年原银监会出台的《商业银行并购贷款风险管理指引》要求（目前已废止），并购交易价款中并购贷款所占比例不应高于60%，贷款期限一般不超过七年，这一政策约束现已有所放松[88]。另一方面，监管对国内并购交易也较为谨慎。2014-2015年期间，中国国内曾经经历过一波并购潮，仅2014年A股公告的并购案例超过4450笔，交易规模1.56万亿元[89]。然而，由于市场秩序尚不规范，给A股市场造成较大波动。在此之后，监管对国内并购交易保持了高度谨慎态度。2016年证监会对《上市公司重大资产重组办法》进行修订，大幅收紧了相关监管标准[90]。

近期，监管部门对并购交易的限制逐步松动。2024年证监会发布《关于深化上市公司并购重组市场改革的意见》[91]，提出加大产业整合支持力度，鼓励头部药企通过收购产业链上下游完善管线。同时，与并购交易相关的配套融资、锁定期、并购交易估值、跨行业并购等方面的约束也逐步放开。

本质上，制约国内医药行业并购交易的深层次原因是国内外的估值差异。跨国药企因其覆盖海外市场，其能够将最终产品销售到全球，因此其估值基于海外市场的预期收入；而国内药企既缺乏充足的海外销售网络，同时国内市场也受到支付空间不足、基本医保控费的影响，其估值很难与跨国药企媲美。估值差异降低了国内并购交易的吸引力，导致国内创新药企更偏好与跨国药企开展BD交易。要从根本上改变这个现状，一方面要扩充国内支付和定价体系，让国家医保真正为创新支付溢价；另一方面要鼓励本土大型药企自主出海，建立全球销售能力和网络，成长为中国自己的跨国药企。

本文编选自微信公众号中金点睛，智通财经编辑：陈宇锋。