亚盛医药-B(06855)Bcl-2抑制剂首获FDA孤儿药资格认定，加速细胞凋亡管线落地

凭借拥有在立项、研发、审批等多个过程中享受税收减免、特殊通道、加速审批等优惠，近年来罕见病治疗市场的热度正在持续提升。而拥有一张“孤儿药认证”门票能让企业在美研发、审评及上市阶段将享有更大的便利，加速其海外市场的发展。

继今年5月核心产品HQP1351获得FDA孤儿药资格认定后，时隔2个月，亚盛医药-B(06855)的又一重磅产品Bcl-2抑制剂APG-2575，也获得了美国FDA孤儿药资格认定。

智通财经APP了解到，7月15日，亚盛医药宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗华氏巨球蛋白血症(Waldenström Macroglobulinemia，WM)。

这是APG-2575获得的首个孤儿药资格认定，为亚盛医药从FDA获得的第二个孤儿药资格认定。此前公司第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351于今年5月获得首个FDA孤儿药资格认定，被授予的适应症为慢性髓性白血病。

“孤儿药”又称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。

本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

WM是一种淋巴细胞肿瘤，以淋巴浆细胞浸润骨髓、同时伴血清单克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高为特点。WM是一种罕见病，在美国约占非霍奇金淋巴瘤患者不到2%1。

目前指南推荐的WM的治疗方案客观缓解率(ORR) 可达到80%，但是很好部分缓解(VGPR)以上的较深缓解率很低(20%左右或更低)，较多患者最终会复发或进展。同时，WM的中位发病年龄在70岁左右，患者身体状态常常不能够耐受强烈治疗。因此WM治疗效果的提高是临床迫切需要解决的问题。

APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡)，从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。

APG-2575是全球层面继VENCLEXTA®(venetoclax)之后罕有的进入临床开发阶段的Bcl-2选择性抑制剂，也是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂。

APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可，正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发，其中包括一项正在进行的全球多中心的Ib/ II期临床研究，旨在评估APG-2575单药或联合联合依鲁替尼(ibrutinib)/利妥昔单抗(rituximab)治疗WM患者的安全性、耐受性和有效性。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“WM的治疗是全球层面目前尚未完全满足的临床需求。APG-2575是公司细胞凋亡产品管线的重要临床开发品种，此次针对WM适应症获得FDA孤儿药资格认定是APG-2575产品开发和商业化的重要里程碑。孤儿药相关政策的扶持将有助于我们加快这一药物的全球临床开发与产品上市，从而早日惠及更多患者。”