FDA批准辉瑞(PFE.US)两款孤儿药上市，用于治疗罕见心脏病

智通财经APP获悉，5月3日，美国FDA批准辉瑞公司(PFE.US)的新药Vyndaqel(tafamidis meglumine)和Vyndamax(tafamidis)上市，用于治疗成人中由转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR-CM)引起的心脏病。

这是FDA批准的首个ATTR-CM治疗方法。ATTR是由体内器官和组织中称为淀粉样蛋白的特定蛋白质的异常沉积物的累积引起的，干扰了它们的正常功能。

Vyndaqel和Vyndamax治疗ATTR-CM的疗效显示在441名随机接受Vyndaqel或安慰剂患者的临床试验中。平均30个月后，Vyndaqel组的存活率高于安慰剂组。Vyndaqel也被证明可以减少心血管疾病的住院次数。

Vyndaqel和Vyndamax也各自获得了孤儿药的认定。此次获批也受益于近年来FDA对罕见病药物的偏好。近两年是FDA批准孤儿药的“大年”，2018年FDA批准了59个新药上市，创下历史新高，孤儿药强势胜出，在CDER发布的《2018年新药治疗批准》报告中， 59种新药中有34种(58%)被批准用于治疗罕见病的药物，影响人数在20万或更少的“孤儿”疾病上。